Vi anbefaler at du alltid bruker siste versjon av nettleseren din.

RAINBOW-studien

Samlestudie for behandling av sjeldne autoimmune sykdommer

Denne studien skal undersøke om legemiddelet ravulizumab (RAY121) er en trygg og effektiv behandling for pasienter med en spesiell variant av autoimmune sykdommer.

Om studien

Dette er en global studie, som vil undersøke sikkerheten av behandling med et nytt legemiddelet for flere komplementmedierte immunologiske sykdommer.

I Norge skal det inkluderes pasienter som enten har immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM), dermatomyositt (DM) eller Behçets sykdom. Disse er alle sjeldne, kroniske revmatiske sykdommer, hvor:

  • Immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM) er en muskelsykdom som kan føre til betydelig muskelsvakhet, særlig i hofter og skuldre.
  • Dermatomyositt (DM) er en sykdom som gir muskelsvakhet i de store muskelgruppene og hudforandringer.
  • Behçets sykdom er en sykdom hvor kroppens immunsystem angriper blodårene og gir betennelser i flere deler av kroppen – særlig i munn, øyne, hud og kjønnsorganer.

Målet med studien er å finne ut om legemiddelet RAY121 er en trygg behandling for disse tilstandene. Medikamentet virker ved å dempe en bestemt del av immunsystemet: komplementsystemet, som er den delen av immunsystemet som antas å bidra til skade på egne celler og vev ved disse sykdommene.

I tillegg til å undersøke sikkerhet ved bruk av medikamentet og bivirkninger av dette, vil studien også vurdere om behandlingen effektivt reduserer nivå av betennelse, øker grad av tapt muskelstyrke og reduserer grad av sår, hudforandringer og muskelskader ved de respektive tilstandene.

Vitenskapelig tittel

Fase 1b åpen samlestudie av RAY121 for å hemme klassisk komplementforløp ved immunologiske sykdommer (RAINBOW-studien)

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 01.05.2025 fram til 31.10.2026

Hvem kan delta?

Du kan være aktuell for å delta i denne kliniske studien hvis du oppfyller følgende

  • har diagnosen immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM), dermatomyositt (DM) eller Beçets sykdom
  • er mellom 18 og 75 år

Ta kontakt med din behandlende lege, eventuelt studielegene som listet nederst.

Sentrale inklusjonskriterier.

Deltakere må oppfylle følgende kriterier:

  • diagnosen immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM), dermatomyositt (DM) eller Behçets sykdom
  • mellom 18 og 75 år
  • utilstrekkelig effekt eller intoleranse for behandling med kortikosteroider og/eller immundempende legemidler
  • vaksinert for Neisseria meningitidis (serogruppe A, C, W, Y) innen siste 3 år
  • vaksinert for Neisseria meningitidis (serogruppe B) innen siste 1 år
  • vaksinert for Haemophilus influenzae type B innen siste 5 år
  • vaksinert for Streptococcus pneumoniae innen siste 5 år
  • må være i stand til å følge studieprotokollen, etter legens vurdering
  • IMNM-pasienter: MMT-8 skår under 142 ved screening, og forhøyet kreatinkinase (CK) > 1,5 × øvre referansegrense ved screening
  • DM-pasienter: MMT-8 skår under 142 ved screening, moderat til alvorlig hudsykdom, definert som CDASI aktivitets-score > 14 ved screening og baseline
  • Behçets sykdom: tilbakevendende munnsår, og minimum 2 aktive munnsår siste 4 uker før screening

 

Sentrale eksklusjonskriterier.

Deltakere kan ikke delta i studien dersom ett eller flere av følgende kriterier gjelder:

  • tidligere alvorlig allergisk reaksjon mot biologiske legemidler
  • aktiv infeksjon som krever systemisk behandling innen 28 dager før oppstart
  • tidligere Neisseria meningitidis-infeksjon siste 6 måneder
  • planlagt kirurgi i studieperioden
  • graviditet, amming eller planer om graviditet i løpet av studien eller 20 uker etterpå
  • alvorlige medisinske tilstander, unormale laboratorieverdier eller EKG-funn som kan utgjøre risiko
  • aktivt eller nylig stoff- eller alkoholmisbruk
  • andre autoimmune sykdommer (bortsett fra Sjögrens syndrom ved IMNM/DM)
  • aktiv hepatitt B, hepatitt C eller HIV
  • aktiv eller latent tuberkulose
  • milt er fjernet (splenektomert)
  • immunsvikt eller komplementmangel
  • kreftsykdom siste 5 år (med unntak av visse hud- eller livmorhalskrefttyper)
  • tidligere eller nylig behandling med spesifikke komplementhemmere (som eculizumab, ravulizumab, sutimlimab)
  • nylig deltakelse i annen legemiddelstudie
  • planlagt eller nylig vaksinasjon med levende vaksiner eller COVID-19-vaksine
  • alvorlig leverpåvirkning i blodprøver

Hva innebærer studien?

Her er en oppsummering av hva studien vil innebære for de som deltar:

  • Du vil først gjennomgå undersøkelser for å bekrefte diagnosen og avgjøre om du kan delta (blodprøver, urinprøve, fysisk undersøkelse og spørreskjemaer)
  • Du får studiemedisinen RAY121 i tillegg til din vanlige behandling
  • Behandlingen gis som infusjon i blodåren, cirka hver 4. uke
  • Du må møte til jevnlige kontrollbesøk på sykehuset med prøver, funksjonstesting og spørreskjemaer.
  • Studien varer i cirka 38 uker
  • Eventuelle reiseutgifter ifm. deltagelse i studien vil kunne dekkes av pasientreiser, se: Egenandel og satser for pasientreiser - Helsenorge

Vær oppmerksom

Fordeler ved å delta:

  • Du får tett medisinsk oppfølging gjennom hele studien, inkludert regelmessige kontroller, blodprøver og vurderinger av helsetilstand.
  • Du kan få tilgang til en ny behandling (RAY121) som har potensial til å gi bedre effekt enn dagens standardbehandling, men dette er ikke sikkert.
  • Deltakelsen kan bidra til økt kunnskap om behandling av IMNM, dermatomyositt og Bechets sykdom, og dermed komme framtidige pasienter til gode.

 

Potensielle ulemper ved å delta:

  • Du kan få bivirkninger av studiemedisinen, som allergiske reaksjoner, infeksjoner eller uventede helseproblemer.
  • RAY121 svekker en del av immunsystemet, noe som kan gi økt risiko for alvorlige infeksjoner, særlig hjernehinnebetennelse (meningokokkinfeksjon). Vaksinasjon mot dette er påkrevd før oppstart.
  • Deltakelse innebærer hyppige sykehusbesøk, tester og blodprøver som kan oppleves som tidkrevende og belastende.
  • Det finnes usikkerhet rundt langtidsvirkningene og sikkerheten til behandlingen.

Relevant for

Kontaktinformasjon

Kontaktpersoner for studien:

 

Samarbeidspartnere

Samarbeid med

  • Sørlandet sykehus

Sykehus som rekrutterer pasienter til denne studien: (alle har felles ansvar, ingen koordinerende)

  • Stavanger universitetssykehus – rekrutterer pasienter med IMNM og DM
  • Sørlandet sykehus, Kristiansand – rekrutterer pasienter med IMNM, DM og Beçets sykdom

Legemiddelfirmaet Chugai Pharmaceuticals er ansvarlig for studien.